הנה מידע על שיטת טיפול חדשה בהמופיליה ממחקר שנעשה:
ריפוי באמצעות השיטות של ההנדסה הגנטית:
הוספת הגן (אלל) התקין לאדם שבו יש אלל פגום.
החלפתו של האלל הפגום.
על מנת לבצע תהליכי ההחלמה, יש צורך בהכרת הגן, יכולת שיבוטו על מנת לקבל כמות מספקת ממנו ויכולת נשיאה של הגן ליעדו.
הטיפול הידוע בחולי ההמופיליה הוא החזר גורמי הקרישה החסרים להם. הואיל ולכל גורמי הקרישה אורך חיים קצר יחסית החולים זקוקים לערויי פסמה טריה לעיתים מזומנות. פרט לנזק של הדימומים, כדאי לזכור שערויים חוזרים כרוכים בסיכונים של יצירת נגדנים מצד אחד וחשיפה למחלות כגון איידס מצד שני.
השיטה החדשנית המוצגת לטיפול בחולי ההומופיליה, מבוססת על טיפול גנטי בחולי המופיליה קשים ע"י העברת הגן החסר ללא שימוש בוירוס כנשא של הגן, אלא ע"י העברת תאי-גוף המכילים את הגן הבריא אל החולים.
לחולים שהשתתפו במחקר נלקחה ביופסיה (דגימת ריקמה) עורית. התאים של רקמת העור, גודלו במעבדה בצורה של תרבות-ריקמה. כאשר נתקבלה כמות תאי רקמת עור רצויה, הדביקו אותם בפלסמיד (יחידה גנטית מחוץ לכרומוזום שיכולה לשכפל עצמה) המכיל את הרצף הגנטי המקודד לפקטור קרישה מספר 8 והחסר בחולי המופיליה.
מבין כלל התאים שנוגעו בפלסמיד, נבחרו תאים, שהראו פעילות גנטית של פקטור 8 שהוסף להם. תאים אלו רוכזו ועברו שיבוט נוסף. בגמר תהליכי השיבוט הוחזרו תאי החולה מכילים את הגן הבריא (להמופיליה) אל החולים ע"י החדרתם לחלל הבטן והשתלתם על האומנטום (הסינור העוטה את המעיים). נעשה מעקב של 12 חודשים אחר החולים.
לא נמצאו תגובות לוואי משמעויות להחדרת הגן באמצעות תאי העור, לא חלו סיבוכים מאוחרים. הממצא היותר חשוב הוא, שלא הופיעו נוגדנים כנגד גורם קרישה מס. 8.
בחלק מן החולים המטופלים רמת גורם הקרישה עלתה לרמות גבוהות יותר מאלו שהיו לפני הטיפול. עליה ברמת גורם הקרישה לוותה בהפחתה במספר ארועי הדמם, הפחתה בשימוש חיצוני של מתן גורם הקרישה, או שתי התופעות גם יחד. בחולה שבו היתה העליה הגבוהה ביותר של פקטור 8 נמשכה ההטבה הקלינית קרוב ל 10 חודשים.
מסקנת המחקר היא, שהשתלת פיברובלסטים (תאי עור כביטוי לתאים סומטיים, כלומר תאים שאינם קשורים במין), אשר שונו גנטית ע"י החדרת הגן לפקטור 8לתוכם, היא תהליך בטוח עם מעט תופעות לוואי ובעל היתכנות טיפולית בחולי המופיליה.
שיטת טיפול זו היא שיטה חדשה וניסיונית.
אני ממליץ עליה עבור גיל כאשר יגדל, ובינתיים יטופל בהזרקת תרכיזי פקטור.
ריפוי באמצעות השיטות של ההנדסה הגנטית:
הוספת הגן (אלל) התקין לאדם שבו יש אלל פגום.
החלפתו של האלל הפגום.
על מנת לבצע תהליכי ההחלמה, יש צורך בהכרת הגן, יכולת שיבוטו על מנת לקבל כמות מספקת ממנו ויכולת נשיאה של הגן ליעדו.
הטיפול הידוע בחולי ההמופיליה הוא החזר גורמי הקרישה החסרים להם. הואיל ולכל גורמי הקרישה אורך חיים קצר יחסית החולים זקוקים לערויי פסמה טריה לעיתים מזומנות. פרט לנזק של הדימומים, כדאי לזכור שערויים חוזרים כרוכים בסיכונים של יצירת נגדנים מצד אחד וחשיפה למחלות כגון איידס מצד שני.
השיטה החדשנית המוצגת לטיפול בחולי ההומופיליה, מבוססת על טיפול גנטי בחולי המופיליה קשים ע"י העברת הגן החסר ללא שימוש בוירוס כנשא של הגן, אלא ע"י העברת תאי-גוף המכילים את הגן הבריא אל החולים.
לחולים שהשתתפו במחקר נלקחה ביופסיה (דגימת ריקמה) עורית. התאים של רקמת העור, גודלו במעבדה בצורה של תרבות-ריקמה. כאשר נתקבלה כמות תאי רקמת עור רצויה, הדביקו אותם בפלסמיד (יחידה גנטית מחוץ לכרומוזום שיכולה לשכפל עצמה) המכיל את הרצף הגנטי המקודד לפקטור קרישה מספר 8 והחסר בחולי המופיליה.
מבין כלל התאים שנוגעו בפלסמיד, נבחרו תאים, שהראו פעילות גנטית של פקטור 8 שהוסף להם. תאים אלו רוכזו ועברו שיבוט נוסף. בגמר תהליכי השיבוט הוחזרו תאי החולה מכילים את הגן הבריא (להמופיליה) אל החולים ע"י החדרתם לחלל הבטן והשתלתם על האומנטום (הסינור העוטה את המעיים). נעשה מעקב של 12 חודשים אחר החולים.
לא נמצאו תגובות לוואי משמעויות להחדרת הגן באמצעות תאי העור, לא חלו סיבוכים מאוחרים. הממצא היותר חשוב הוא, שלא הופיעו נוגדנים כנגד גורם קרישה מס. 8.
בחלק מן החולים המטופלים רמת גורם הקרישה עלתה לרמות גבוהות יותר מאלו שהיו לפני הטיפול. עליה ברמת גורם הקרישה לוותה בהפחתה במספר ארועי הדמם, הפחתה בשימוש חיצוני של מתן גורם הקרישה, או שתי התופעות גם יחד. בחולה שבו היתה העליה הגבוהה ביותר של פקטור 8 נמשכה ההטבה הקלינית קרוב ל 10 חודשים.
מסקנת המחקר היא, שהשתלת פיברובלסטים (תאי עור כביטוי לתאים סומטיים, כלומר תאים שאינם קשורים במין), אשר שונו גנטית ע"י החדרת הגן לפקטור 8לתוכם, היא תהליך בטוח עם מעט תופעות לוואי ובעל היתכנות טיפולית בחולי המופיליה.
שיטת טיפול זו היא שיטה חדשה וניסיונית.
אני ממליץ עליה עבור גיל כאשר יגדל, ובינתיים יטופל בהזרקת תרכיזי פקטור.
אין תגובות:
הוסף רשומת תגובה